11/2004 Press Release

BioAlliance Pharma obtient le statut de médicament orphelin pour la doxorubicine Transdrug® en Europe pour le traitement du carcinome hépatocellulaire.

Une formulation nanoparticulaire visant  à vaincre la résistance thérapeutique

Paris – le 16 novembre 2004 – BioAlliance Pharma, une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le domaine de la résistance aux médicaments, annonce aujourd’hui que la Commission des Communautés Européennes vient de désigner doxorubicine Transdrug® - Nanoparticules de polyisohexylcyanoacrylate de Doxorubicine – comme médicament orphelin pour l’indication : Traitement du carcinome hépatocellulaire et d’inscrire ce médicament au registre communautaire des médicaments orphelins.

Cette décision fait suite à l’avis favorable adopté par le Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMEA).

La doxorubicine Transdrug® est une formulation de nanoparticules développée par la société BioAlliance Pharma. Ce produit est  actuellement en cours de développement clinique (phase I/II, Europe) auprès de 7 centres d’investigation en France. dans les carcinomes hépatocellulaires et est administré par voie intra-artérielle.

BioAlliance Pharma présentera avant la fin du mois de novembre une demande similaire de désignation Orphan auprès de la FDA (Food and Drug Administration) pour obtenir le statut de médicament orphelin aux Etats-Unis.

Le statut de médicament orphelin délivré par l’EMEA encourage le développement de produits qui permettent de soigner les maladies rares, qui sont habituellement trop peu rentables pour être intéressantes. La définition officielle d’un médicament orphelin dans l’Union Européenne est celle d’un produit qui concerne une maladie affectant moins de cinq personnes pour 10 000. Le statut orphelin donne au produit une exclusivité de 10 ans sur le marché européen pour une indication thérapeutique particulière dont la France, l’Allemagne, l’Italie, l’Espagne et l’Angleterre.

Le statut de médicament orphelin permet d’obtenir de la part de l’EMEA  une assistance et des conseils scientifiques tout au long du développement pour démontrer la qualité, la sécurité et l’efficacité du produit ;il autorise également un accès facilité à la Procédure Centralisée,  une exemption totale ou partielle des droits liés à l’enregistrement du produit et enfin une possibilité de financement dans le cadre des montants alloués pour la recherche dans les maladies rares par l’Union Européenne.

« L’obtention du statut de médicament orphelin dans l’Union Européenne est une importante nouvelle étape pour BioAlliance dans le développement de la doxorubicine Transdrug pour le bénéfice futur des patients atteints de cette forme agressive de cancer »., » précise Dominique Costantini, PDG de BioAlliance Pharma ».

De son côté, le Professeur Patrick Couvreur, expert international et directeur de l’unité UMR CNRS 8612 déclare « Je suis particulièrement heureux de cette reconnaissance au niveau européen, car pour nous qui avons développé le concept de nanotechnologies pour la vectorisation des médicaments, que les nanoparticules deviennent une réalité est l’aboutissement d’un rêve de chercheur et j’en suis extrêmement fier. Cette aventure est une magnifique illustration d’une collaboration réussie entre un laboratoire public et une entreprise privée.».

A propos de l’administration de médicaments via les nanoparticules Transdrug

BioAlliance Pharma  a développé une nanotechnologie conçue par les chercheurs de l’UMR CNRS 8612. Il s’agit d’une formulation de nanoparticules biodégradables de polyisohexylcyanoacrylate (PIHCA) obtenue par polymérisation anionique, en l’absence de tout solvant organique. Le premier produit à être développé à partir de cette plate-forme est la doxorubicine Transdrug®, formulation nanoparticulaire chargée en doxorubicine. Le nom de cette technique originale d’administration (Transdrug®) vient de l’anglais « translocation » car il a été montré que les nanoparticules favorisent la pénétration intracellulaire de nombreux médicaments.

L’application majeure reste le traitement des cancers résistants. Il a, en effet, été démontré qu’ainsi véhiculée, la doxorubicine (qui n’a plus aucun effet sur les cellules résistantes) redevenait efficace grâce à la capacité des nanoparticules de contourner les phénomènes connus de résistance aux anthracyclines, via un mécanisme de paire d’ions propre à cette structure polymère (la doxorubicine chargée positivement s’associe à l’acide polycyanoacrylique, de charge négative).

L’administration de doxorubicine Transdrug® permet ainsi d’accroître de façon significative la concentration en doxorubicine au niveau hépatique tout en réduisant sa concentration au niveau cardiaque. Cette modification de la distribution tissulaire  permet d’envisager une réduction des effets secondaires cardiaques qui constituent la toxicité limitante de ce produit. Par ailleurs, cette formulation présente un temps de circulation systémique prolongé, de 10 fois supérieur à celui de la doxorubicine seule. Une amélioration de l’activité anticancéreuse est donc logiquement attendue de cette modification du profil pharmacocinétique de ce produit.

A propos de l’hépatocarcinome

L’hépatocarcinome (HCC) est le cinquième cancer le plus répandu dans le monde. Chaque année, environ 566 000 cas sont diagnostiqués au niveau mondial (dont 46,000 cas en Europe et 15,000 cas aux Etats-Unis) et un nombre équivalent de personnes en meurt. Le taux de survie à 5 ans est inférieur à 5 % sans traitement, ce qui en fait l’une des maladies les plus mortelles actuellement. Il n’existe pas actuellement de traitement autorisé pour l’hépatocarcinome. La seule thérapie qui a démontré son potentiel curatif est la résection chirurgicale ou la transplantation de foie.

L’incidence de l’hépatocarcinome augmente au niveau mondial, mais des différences géographiques frappantes peuvent être observées, qu’il s’agisse des facteurs de risque ou de l’occurrence. L’incidence de la maladie dans les pays en voie de développement, en particulier en Asie de l’Est et du Sud-Est (surtout en Chine et au Japon) ainsi qu’en Afrique sub-saharienne, est bien supérieure à celle des pays développés. Le rôle de l’infection chronique au virus de l’hépatite B (HBV) et de l’hépatite C dans l’étiologie de l’hépatocarcinome est bien connu et a occupé une part importante dans le développement de la maladie. L’augmentation de l’incidence de l’hépatite dans les pays occidentaux explique la croissance ininterrompue de la maladie à la fois en Europe et aux Etats-Unis. En Europe, 28 % des cas d’hépatocarcinome ont été attribués à l’infection chronique au HBV et 21 % à l’infection au HCV. Parmi les autres facteurs de risque, la consommation d’alcool, de tabac et la prise de contraceptifs oraux peuvent expliquer les variations résiduelles observées entre les pays.

À propos de BioAlliance Pharma

BioAlliance Pharma est une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies innovantes et de tests prédictifs dans le domaine de la résistance aux médicaments qui apparaissent au cours de maladies graves, comme le cancer et les maladies infectieuses, et en particulier le SIDA. La société possède un portefeuille équilibré de technologies et de produits innovants à différents stades de développement, depuis les recherches pré-cliniques jusqu'à un produit déjà sur le marché. Pour alimenter son pipeline de produits, BioAlliance Pharma entretient un réseau d'alliances étroit avec des institutions académiques de premier plan, comme le CNRS (Centre National de la Recherche Scientifique), l'Inserm (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) et l'Institut Pasteur, entre autres.